Nitisinone

Liều dùng Nitisinone

Người lớn

Điều trị tyrosinemia di truyền týp 1 (HT-1)

Liều khởi đầu: 1mg/kg, uống 1 lần mỗi ngày. Nhưng đối với bệnh nhân nặng < 20 kg, nên chia tổng liều hàng ngày thành 2 lần mỗi ngày.

Điều chỉnh liều: 

Chỉnh liều ở từng bệnh nhân dựa trên kết quả xét nghiệm sinh hóa hoặc lâm sàng. Theo dõi nồng độ succinylacetone trong huyết tương hoặc nước tiểu, các thông số chức năng gan và nồng độ alpha-fetoprotein. Nếu vẫn còn phát hiện thấy succinylacetone trong nước tiểu một tháng sau khi bắt đầu điều trị bằng nitisinone, thì nên tăng liều nitisinone lên 1,5 mg/ kg / ngày hoặc cao hơn. Tổng liều tối đa hàng ngày là 2 mg/ kg cân nặng.

Nếu đáp ứng sinh hóa đạt yêu cầu, chỉ nên điều chỉnh liều dựa trên trọng lượng của cơ thể.

Trong thời gian bắt đầu điều trị, khi chuyển từ liều hai lần mỗi ngày sang một lần mỗi ngày hoặc tình trạng bệnh nhân xấu đi, cần theo dõi chặt chẽ hơn tất cả các thông số sinh hóa hiện có (tức là succinylacetone trong huyết tương, trongnước tiểu, 5-aminolevulinate trong nước tiểu (ALA) và porphobilinogen hồng cầu (PBG) - hoạt động tổng hợp).

Điều trị alcapton niệu (AKU): Liều 10mg x 1 lần/ngày.

Trẻ em 

Tyrosinemia di truyền týp 1 (HT-1)

Liều tính bằng mg/ kg thể trọng là như người lớn nhưng chia tổng liều hàng ngày thành hai lần mỗi ngày (do cân nặng < 20kg)

Cách dùng Nitisinone

Cần phối hợp chế độ ăn hạn chế tyrosine và phenylalanine khi dùng nitisinone. 

Viên nang: 

Uống ít nhất một giờ trước hoặc hai giờ sau bữa ăn. Đối với những bệnh nhân khó nuốt viên nang, có thể mở vỏ viên nang và trộn phần thuốc bên trong với một lượng nhỏ nước, sữa hoặc nước sốt táo ngay trước khi sử dụng.

Hỗn dịch:

Có thể uống thuốc cùng với bữa ăn hoặc không đều được.

Hỗn dịch được đưa vào miệng bệnh nhân bằng ống tiêm uống. Một ống tiêm uống 1 ml, 3 ml và 5 ml kèm theo trong gói để đo liều lượng theo ml phù hợp. Các ống tiêm uống được chia vạch lần lượt theo các mức 0,01 ml, 0,1 ml và 0,2 ml. Bảng dưới đây cho thấy sự chuyển đổi liều lượng (mg/ ml) cho ba kích cỡ ống tiêm uống.

Bảng chuyển đổi liều tương ứng cho ba kích cỡ ống tiêm dùng đường uống:

Lắc đều trong 20 giây trước khi sử dụng lần đầu tiên, lắc đều trong 5 giây trước mỗi lần sử dụng sau đó. Hỗn dịch cũng thường được dùng cho bệnh nhi do khó nuốt viên nang. Khuyến cáo nên dùng hỗn dịch cùng với thức ăn (xem phần tương tác với thực phẩm).

Sau khi mở nắp chai hỗn dịch nitisinone lần đầu tiên, có thể bảo quản thuốc ở nhiệt độ phòng trong tối đa 60 ngày.