Sapropterin

Liều dùng

Người lớn

Liều khởi đầu là 10 – 20 mg/kg x 1 lần/ngày.

Với bệnh nhân bắt đầu với liều 10 mg/kg x 1 lần/ngày:

Nếu nồng độ phenylalanin trong máu không giảm sau 1 tháng điều trị, tăng liều lên 20 mg/kg x 1 lần/ngày. Nếu nồng độ phenylalanin trong máu vẫn không giảm sau 1 tháng điều trị ở liều 20 mg/kg x 1 lần/ngày thì coi như bệnh nhân không đáp ứng với thuốc và ngừng điều trị.

Với bệnh nhân bắt đầu với liều 20 mg/kg x 1 lần/ngày:

Nếu nồng độ phenylalanin trong máu không giảm sau 1 tháng điều trị thì coi như bệnh nhân không đáp ứng với thuốc và ngừng điều trị.

Đối với những người đáp ứng, điều chỉnh liều lượng trong khoảng 5 – 20 mg/kg một lần mỗi ngày dựa trên nồng độ phenylalanin trong máu.

Trẻ em 

Trẻ 1 tháng tuổi - 6 tuổi:

Liều khởi đầu là 10 mg/kg x 1 lần/ngày.

Trẻ em ≥ 7 tuổi:

Liều khởi đầu là 10 – 20 mg/kg x 1 lần/ngày.

Với bệnh nhân bắt đầu với liều 10 mg/kg x 1 lần/ngày:

Nếu nồng độ phenylalanin trong máu không giảm sau 1 tháng điều trị, tăng liều lên 20 mg/kg x 1 lần/ngày. Nếu nồng độ phenylalanin trong máu vẫn không giảm sau 1 tháng điều trị ở liều 20 mg/kg x 1 lần/ngày thì coi như bệnh nhân không đáp ứng với thuốc và ngừng điều trị.

Với bệnh nhân bắt đầu với liều 20 mg/kg x 1 lần/ngày:

Nếu nồng độ phenylalanin trong máu không giảm sau 1 tháng điều trị thì coi như bệnh nhân không đáp ứng với thuốc và ngừng điều trị.

Đối với những bệnh nhân đáp ứng, điều chỉnh liều lượng trong khoảng 5 – 20 mg/kg 1 lần/ngày dựa trên nồng độ phenylalanin trong máu:

Bảng định lượng liều dùng cho trẻ cân nặng từ 10 kg trở xuống:

Cân nặng bệnh nhân (kg)

Liều 10 mg/kg mỗi ngày

Liều lượng (mg)

Số gói bột pha dung dịch uống sapropterin 100 mg cần dùng

Thể tích pha loãng (mL)

Thể tích liều uống (mL)

1

10

1

10

1

2

20

1

10

2

3

30

1

10

3

4

40

1

10

4

5

50

1

10

5

6

60

1

5

3

7

70

1

5

3,5

8

80

1

5

4

9

90

1

5

4,5

10

100

1

5

5

 

Cân nặng bệnh nhân (kg)

Liều 20 mg / kg mỗi ngày

Liều lượng (mg)

Số gói bột pha dung dịch uống sapropterin 100 mg cần dùng

Thể tích pha loãng (mL)

Thể tích liều uống (mL)

1

20

1

5

1

2

40

1

5

2

3

60

1

5

3

4

80

1

5

4

5

100

1

5

5

6

120

2

5

3

7

140

2

5

3,5

8

160

2

5

4

9

180

2

5

4,5

10

200

2

5

5

Cách dùng

Uống 1 lần/ngày trong bữa ăn để tăng khả năng hấp thu, tốt nhất là vào cùng một thời điểm mỗi ngày.

Viên nén:

Nuốt cả viên hoặc hòa tan trong 120 – 240 mL nước hoặc nước trái cây và uống trong vòng 15 phút sau khi pha. 

Bột pha dung dịch uống:

• Bệnh nhân nặng > 10 kg: Hòa tan toàn bộ gói bột thuốc vào 120 – 240 mL nước hoặc nước trái cây và uống trong vòng 30 phút sau khi pha. Ngoài ra, có thể trộn bột với một lượng nhỏ thức ăn mềm.
• Bệnh nhân cân nặng ≤ 10 kg: Hòa tan toàn bộ gói bột thuốc trong 5 hoặc 10 mL nước hoặc nước trái cây và lấy thể tích thuốc thích hợp bằng ống tiêm định liều cho bệnh nhân uống trong vòng 30 phút sau khi pha.