Soliris

Eculizumab là một kháng thể đơn dòng được thiết kế để nhận diện và liên kết chọn lọc với protein bổ thể C5 trong máu. Khi gắn vào C5, hoạt chất này ngăn không cho protein bị phân cắt thành C5a và C5b, qua đó cản trở sự hình thành phức hợp tấn công màng C5b-9 – thành phần đóng vai trò quan trọng trong quá trình gây tổn thương tế bào do hệ bổ thể.

Tùy theo từng bệnh lý, Eculizumab mang lại lợi ích điều trị thông qua các cơ chế sau:

• Ở bệnh nhân PNH (đái huyết sắc tố kịch phát về đêm): Thuốc giúp hạn chế hiện tượng hồng cầu bị phá hủy trong lòng mạch, từ đó làm giảm tình trạng tán huyết và các biến chứng liên quan.
• Ở bệnh nhân aHUS (hội chứng tan máu tăng ure máu không điển hình): Eculizumab góp phần kiểm soát sự hoạt hóa quá mức của hệ bổ thể, nhờ đó làm giảm nguy cơ hình thành các cục huyết khối nhỏ trong vi mạch.
• Ở người mắc nhược cơ toàn thân (gMG): Tác dụng của thuốc được cho là liên quan đến việc giảm sự lắng đọng của phức hợp C5b-9 tại vùng tiếp giáp thần kinh – cơ, hỗ trợ duy trì hoạt động dẫn truyền thần kinh hiệu quả hơn.
• Đối với rối loạn phổ viêm tủy thị thần kinh (NMOSD): Thuốc giúp hạn chế tổn thương thần kinh bằng cách ngăn chặn hoạt động của phức hợp C5b-9 được kích hoạt bởi các kháng thể chống Aquaporin-4, từ đó góp phần bảo vệ hệ thần kinh trung ương.

Nhờ khả năng ức chế chọn lọc bổ thể C5, Eculizumab trở thành một trong những liệu pháp quan trọng trong điều trị các bệnh lý hiếm gặp có liên quan đến rối loạn miễn dịch qua trung gian bổ thể.

Thông tin chi tiết về Soliris - Thuốc điều trị huyết sắc tố kịch phát về đêm

• Cách dùng: 
  • Đường dùng
    • Chỉ sử dụng bằng đường truyền tĩnh mạch.
    • Không tiêm tĩnh mạch trực tiếp hoặc tiêm nhanh.
  • Thời gian truyền
    • Đối với người lớn:
      • Tối thiểu 35 phút.
      • Không quá 2 giờ.
    • Đối với trẻ em:
      • Từ 1 đến 4 giờ.
      • Có thể sử dụng túi truyền trọng lực.
      • Có thể sử dụng bơm tiêm xi lanh.
      • Có thể sử dụng bơm truyền dịch.
  • Độ ổn định sau pha
    • Duy trì tối đa 24 giờ.
    • Bảo quản ở:
      • Nhiệt độ phòng.
      • Hoặc nhiệt độ từ 2°C đến 8°C.
  • Xử trí phản ứng bất thường
    • Có thể giảm tốc độ truyền.
    • Có thể tạm ngừng truyền theo chỉ định của nhân viên y tế.
  • Theo dõi sau truyền
    • Theo dõi người bệnh ít nhất 60 phút sau khi kết thúc truyền.
• Sử dụng cho trẻ em
  • Chỉ định
    • Hiện Soliris được chứng minh hiệu quả và an toàn trong điều trị aHUS ở trẻ em.
  • Dữ liệu nghiên cứu
    • Được đánh giá trên 47 bệnh nhi từ 2 tháng đến 17 tuổi.
  • Hiệu quả điều trị
    • Hiệu quả ghi nhận tương đương với nhóm bệnh nhân trưởng thành.
  • Yêu cầu tiêm phòng
    • Cần tiêm đầy đủ:
      • Vắc-xin não mô cầu.
      • Vắc-xin phế cầu.
      • Vắc-xin Hib.
    • Tuân thủ lịch tiêm chủng quốc gia hiện hành.
• Sử dụng cho người cao tuổi
  • Đối tượng áp dụng
    • Bệnh nhân từ 65 tuổi trở lên.
  • Dữ liệu lâm sàng
    • Có 51 bệnh nhân cao tuổi tham gia các nghiên cứu liên quan đến PNH, aHUS, gMG và NMOSD.
  • Kết quả ghi nhận
    • Chưa phát hiện khác biệt đáng kể về hiệu quả điều trị.
    • Chưa phát hiện khác biệt đáng kể về độ an toàn

• Tổng quan về độ an toàn

  • Dữ liệu an toàn của Soliris được thu thập từ:

    • 33 nghiên cứu lâm sàng.

    • Hơn 1.500 bệnh nhân mắc PNH, aHUS, gMG và NMOSD.

  • Tác dụng không mong muốn thường gặp nhất

    • Đau đầu.

    • Triệu chứng này thường xuất hiện trong giai đoạn đầu điều trị.

  • Biến cố nghiêm trọng cần đặc biệt lưu ý

    • Nhiễm khuẩn não mô cầu.

    • Có thể dẫn đến viêm màng não hoặc các biến chứng đe dọa tính mạng nếu không được phát hiện và xử trí kịp thời.

  • Phản ứng bất lợi rất thường gặp (≥ 1/10)

    • Đau đầu.

  • Phản ứng bất lợi thường gặp (≥ 1/100 đến < 1/10)

    • Nhiễm trùng đường hô hấp:

      • Viêm phổi.

      • Viêm mũi họng.

      • Viêm xoang.

    • Rối loạn tiêu hóa:

      • Buồn nôn.

      • Nôn.

      • Tiêu chảy.

    • Rối loạn cơ xương khớp:

      • Đau cơ.

      • Đau khớp.

    • Toàn thân:

      • Sốt.

      • Mệt mỏi.

    • Da liễu:

      • Phát ban.

  • Phản ứng bất lợi ít gặp (≥ 1/1000 đến < 1/100)

    • Nhiễm khuẩn não mô cầu.

    • Sốc nhiễm khuẩn.

    • Nhiễm nấm.

    • Rối loạn huyết học:

      • Giảm bạch cầu.

      • Giảm tiểu cầu.

      • Giảm các dòng tế bào máu khác.

    • Rối loạn tâm thần:

      • Lo âu.

      • Mất ngủ.

    • Rối loạn thị giác.

    • Rối loạn tim mạch:

      • Tăng huyết áp.

      • Hạ huyết áp.

    • Suy giảm chức năng thận.

  • Phản ứng bất lợi hiếm gặp (≥ 1/10000 đến < 1/1000)

    • Ung thư hắc tố.

    • Tan máu.

    • Rối loạn đông máu.

    • Vàng da.

    • Cường giáp (b